长沙晚报2月26日讯（全媒体记者 徐媛 通讯员 姚家琦 徐丽 李芬）还记得2021年“国家队”灵魂砍价吗？成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针砍到3.3万元一针，纳入国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。在第16个“国际罕见病日”来临前夕，再传好消息，脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于3月1日起正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶63800元下降至每瓶3780元。
省儿童医院神经内科主任、主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩症属常染色体隐性遗传病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。近几年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。
今年1月18日，国家医保局、人力资源社会保障部正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》。本轮医保谈判聚焦罕见病患者等特殊人群，SMA口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，成为中国首个SMA口服疾病修正治疗药物。
